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直播回顧 | AAV基因療法在腫瘤治療中的應用與挑戰


基因治療通過轉移遺傳物質(DNA或RNA)來修復、調節或替換異常或缺陷基因達到治療目標疾病的目的。近幾十年來,病毒載體介導的基因治療已用于治療癌癥、心血管、眼科、神經、代謝、血液病等多種疾病的臨床研究與應用。其中,腺相關病毒(Adeno-associated virus, AAV)載體是基因治療的首選載體。不過,癌癥治療的成功水平遠遠落后于單基因疾病,使用AAV基因療法進行腫瘤治療也面臨著挑戰。

2022年10月19日,有濟醫藥聯合獵藥人俱樂部在線上舉辦,由有濟醫藥腫瘤藥效部藥效高級研究員陶俐博士帶來“AAV基因療法在腫瘤治療中的應用與挑戰”的線上直播課程,特別圍繞AAV基因療法,針對藥效學研究關鍵考量點進行梳理,并結合具體的應用實例,探討AAV基因療法的藥效學研究策略。


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掃描上方二維碼  觀看直播回放



直播內容精彩回顧


此次課程分享內容主要包括:


  • AAV藥物背景介紹
  • 在腫瘤治療中的應用與挑戰
  • 藥效學研究關鍵考量點

陶俐博士首先介紹了AAV藥物的背景。AAV是一種單鏈DNA細小病毒,大小約為20-25 nm,無法自主復制,依賴于腺病毒或單純胞疹病毒輔助進行增殖。野生型AAV在人類中是非致病性的,感染個體后產生的免疫應答水平極低,可以感染分裂和非分裂的細胞,這是AAV能夠應用于基因治療的基礎。作為基因治療載體的重組腺相關病毒(Recombination Adeno-associated virus, rAAV)在非致病的野生型AAV基礎上改造而成。用含有啟動子、治療基因和poly A的表達盒替代rep和cap基因,保留兩側對rAAV增殖必需的ITR。由于其種類多樣、免疫原性極低、安全性高、宿主細胞范圍廣、擴散能力強、體內表達基因時間長等原因,rAAV被視為最有前途的基因治療載體之一。

針對AAV在腫瘤治療中的應用案例,陶俐博士從以下幾方面做了詳細闡述。


1

AAV在腫瘤治療中的應用-通過細胞因子進行免疫調節


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AAV在腫瘤治療中的應用-通過細胞因子進行免疫調節
(圖片來源:直播課程)



2

AAV在腫瘤治療中的應用-表達小核酸


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AAV在腫瘤治療中的應用-表達小核酸
圖片來源:直播課程



3

AAV在腫瘤治療中的應用-表達抗體


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AAV在腫瘤治療中的應用-表達抗體(圖片來源:直播課程



4

AAV在腫瘤治療中的應用-體內表達CAR


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AAV在腫瘤治療中的應用-體內表達CAR
(圖片來源:直播課程

與單基因突變疾病不同,癌癥是一種(獲得性)多基因突變遺傳疾病,且存在大量遺傳異質性。因此使用AAV基因療法進行腫瘤治療存在著一定挑戰:
(1)除非使用通用的校正基因,否則需要同時轉移多基因才能達到修復腫瘤細胞異常基因突變,且需要對每個患者量身定制。
(2)通常只需要一小部分靶細胞成功導入治療基因即可改善大多數單基因突變疾病的臨床癥狀。但在癌癥治療中,少部分靶細胞發生基因糾正不足有效治愈腫瘤。

因此,使用AAV載體進行腫瘤基因治療的許多策略不是針對腫瘤本身,而是作用于宿主組織,針對腫瘤微環境或刺激宿主免疫反應。


AAV藥物臨床前研究中藥效學研究關鍵考量點及解決策略

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圖片來源:直播課程


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圖片來源:直播課程


有濟醫藥目前在AAV基因治療中可以針對腫瘤、心衰等心血管疾病、代謝疾病、神經疾病、血液病等領域,提供PK/PD檢測服務。


直播Q&A


以下為陶俐博士對會議直播問題的解答:

AAV在體內一般能夠穩定表達多久?

rAAV感染細胞后,DNA將以環狀游離DNA形式長期存在于細胞核中,持續表達產物。表達時間一般能持續半年或者更久,在非分裂細胞,例如神經元細胞,甚至能表達兩年以上。

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小鼠肝細胞特異性表達,選擇哪種血清型?

AAV7、AAV8對小鼠肝臟感染具有良好效果。如果需要實現小鼠肝組織高特異性表達,建議結合選擇肝特異性啟動子,例如TBG啟動子。

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有濟醫藥做AAV產品需要P2實驗室嗎?

根據《人間傳染的病原微生物名錄》,AAV相關試驗需要在P2實驗室進行。有濟醫藥具有P2實驗室資質,可以開展相關試驗。

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       — 有濟醫藥腫瘤藥效平臺 —


有濟醫藥腫瘤藥效研究平臺由資深行業專家領銜,團隊碩士以上學歷占比72%,平均具有十余年腫瘤創新藥評價經驗,擁有體內/外腫瘤創新藥評價模型超過300個,可針對小分子,生物藥,細胞治療產品,基因治療產品等抗腫瘤創新藥開展早期成藥性及IND申報臨床前藥理藥效學評價研究。

平臺配置MSD電化學發光分析儀,流式細胞儀,多功能酶標儀等價值超千萬的先進儀器設備,擁有超過500㎡屏障級動物房,配備4套獨立通氣籠盒IVC設備,可同時飼養各類免疫缺陷小鼠2000只,年承接項目專題數超過108項,其中IND申報項目專題數超過46項。


   —關于有濟醫藥—

    
天津有濟醫藥科技發展有限公司(簡稱有濟醫藥)是凱萊英醫藥集團(股票代碼:002821.SZ / 06821.HK)旗下聚焦于新藥的藥理、毒理、藥代評價領域,為創新藥物研發提供早期成藥性篩選、臨床前藥理毒理整包評價、臨床階段臨床藥理學研究與生物樣品檢測服務的CRO公司。總部位于天津經濟技術開發區,在上海浦東新區自貿壹號生命科學園設有實驗室,總設施面積超過13000㎡。

    
有濟醫藥憑借對國內外法規的深層理解、對藥物開發與評價策略的精準分析、豐富的新藥評價實戰經驗、完善的質量管理體系,為國內外新藥研發機構和制藥企業提供覆蓋藥理、毒理、藥代評價的全流程、一站式臨床前及臨床研究技術服務。

業務聯系:13636617420

招聘聯系:18920495817

網址:http://yugenmed.com


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